填補(bǔ)空白！中國團(tuán)隊(duì)在《Nature Medicine》發(fā)表帕金森病基因治療I期數(shù)據(jù)，榮獲國際認(rèn)可

上海2026年6月12日 /美通社/ -- 專注前沿基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新型企業(yè)信念醫(yī)藥集團(tuán)（Belief BioMed，BBM，下稱"信念醫(yī)藥"）今日宣布，其自主研發(fā)和生產(chǎn)的BBM-P002治療中晚期帕金森病患者的早期臨床研究，結(jié)果已正式發(fā)表在國際頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine（IF=50），題為"Dual-target gene therapy in Parkinson's disease: a multicenter phase 1 trial"¹。這是中國神經(jīng)退行性疾病基因治療領(lǐng)域的一項(xiàng)標(biāo)志性進(jìn)展，表明相關(guān)原創(chuàng)研究獲得了國際權(quán)威學(xué)術(shù)界的認(rèn)可。該研究由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院劉軍主任團(tuán)隊(duì)和中南大學(xué)湘雅醫(yī)院沈璐主任團(tuán)隊(duì)完成，clinicaltrials.gov登記號(hào) NCT05822739。

背景：

BBM-P002 研究是一項(xiàng)多中心、單臂、開放標(biāo)簽的安全性和初步療效性評(píng)估臨床試驗(yàn)，共入組10例受試者，設(shè)置多個(gè)劑量組。本研究旨在評(píng)價(jià)立體定向雙側(cè)殼核注射BBM-P002治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。研究隨訪分為給藥后52周內(nèi)的主研究階段和52周后-5年的長(zhǎng)期隨訪階段。目前所有受試者均已順利完成給藥后52周主研究階段隨訪，進(jìn)入長(zhǎng)期隨訪階段。此次發(fā)表的數(shù)據(jù)為所有受試者完成主研究52周訪視后的階段性研究結(jié)果。

結(jié)果：

一、安全性結(jié)果良好，整體耐受度優(yōu)異

本次研究納入10例受試者，系統(tǒng)評(píng)估BBM-P002給藥后52周內(nèi)的安全性與耐受性。

• 隨訪數(shù)據(jù)顯示，BBM-P002給藥后發(fā)生的所有不良事件（AE）均為輕度，未發(fā)生與研究藥物相關(guān)的AE；與給藥方式相關(guān)的AE有短暫的頭痛、虛弱等，均短期內(nèi)痊愈。
• 研究52周隨訪周期內(nèi)，未出現(xiàn)劑量限制性毒性（DLT）、無嚴(yán)重不良事件（SAE）發(fā)生，全程未觀察到藥物系統(tǒng)性毒性反應(yīng)。

二、高劑量組療效顯著，多項(xiàng)核心指標(biāo)實(shí)現(xiàn)明顯改善

研究重點(diǎn)對(duì)高劑量（1.2×10¹² vg）5例受試者給藥后52周的臨床療效進(jìn)行系統(tǒng)性評(píng)估。

• BBM-P002 高劑量給藥后，5例受試者均表現(xiàn)出運(yùn)動(dòng)功能改善。在12個(gè)月隨訪時(shí)，"關(guān)期"MDS-UPDRS Ⅲ 評(píng)分較基線平均改善了21.6分（46%），"開期"評(píng)分平均改善了17.6分（64%）；總MDS-UPDRS評(píng)分也改善了29.4分（41%）。
• 在高劑量組受試者中，患者日記數(shù)據(jù)進(jìn)一步印證了藥物的臨床獲益，無運(yùn)動(dòng)障礙的每日"開期"時(shí)間增加了3.3小時(shí)（40%），總"開期"時(shí)間增加了2.8小時(shí)（29%）。
• 運(yùn)動(dòng)功能改善的同時(shí)，¹?F-FDOPA PET成像提供了探索性證據(jù)。受試者多巴胺能神經(jīng)通路功能在多個(gè)關(guān)鍵腦區(qū)神經(jīng)功能得到恢復(fù)，雙側(cè)殼核背外側(cè)（dlPu）、雙側(cè)蒼白球（GP）的示蹤劑攝取信號(hào)顯著增強(qiáng)。同時(shí)，數(shù)據(jù)分析證實(shí)，雙側(cè)殼核背外側(cè)（dlPu）PET信號(hào)增強(qiáng)程度，與患者運(yùn)動(dòng)功能改善結(jié)果呈顯著相關(guān)性，從影像學(xué)層面佐證了BBM-P002的治療作用。

結(jié)論：本次臨床研究結(jié)果表明，BBM-P002各試驗(yàn)劑量均展現(xiàn)出良好的安全性與耐受性， 高劑量組受試者觀察到了初步臨床獲益。該階段性研究結(jié)果驗(yàn)證了BBM-P002的臨床應(yīng)用價(jià)值，具備良好的研發(fā)前景與應(yīng)用潛力。

基于上述早期數(shù)據(jù)的科學(xué)支撐，由瑞金醫(yī)院劉軍主任團(tuán)隊(duì)牽頭的 BBM-P002臨床試驗(yàn)（CXSL2500162 / NCT07195825）正在繼續(xù)有序推進(jìn)中。瑞金醫(yī)院劉軍主任表示："這項(xiàng)發(fā)表在 Nature Medicine 的工作，體現(xiàn)了中國研究團(tuán)隊(duì)在前沿神經(jīng)疾病基因治療領(lǐng)域，將安全性監(jiān)測(cè)、多學(xué)科協(xié)作與臨床研究規(guī)范結(jié)合的能力。后續(xù)將依托注冊(cè)臨床研究進(jìn)一步夯實(shí)證據(jù)基礎(chǔ)。"信念醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席科學(xué)家肖嘯教授表示："我們由衷感謝臨床專家與受試者的卓越貢獻(xiàn)。此次發(fā)表于Nature Medicine是一項(xiàng)關(guān)鍵里程碑，有力印證了基因治療在慢性疾病領(lǐng)域的應(yīng)用潛力。我們將繼續(xù)嚴(yán)守藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范，與臨床專家緊密協(xié)作，穩(wěn)步推進(jìn)這一創(chuàng)新療法的研發(fā)進(jìn)程。"

關(guān)于帕金森病

帕金森病（Parkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病。中國60歲以上人群中PD患病率為1.37%，患病人數(shù)約362萬²。其自然病程可長(zhǎng)達(dá)20年，臨床核心癥狀包括運(yùn)動(dòng)遲緩、靜止性震顫、肌肉僵直、姿勢(shì)平衡障礙等運(yùn)動(dòng)癥狀，且前驅(qū)期即可出現(xiàn)便秘、嗅覺減退、快動(dòng)眼睡眠行為障礙、抑郁、淡漠、認(rèn)知和精神障礙等非運(yùn)動(dòng)癥狀³。PD治療方法包括藥物治療、手術(shù)治療、肉毒毒素治療、運(yùn)動(dòng)療法、心理干預(yù)、照料護(hù)理等⁴。藥物治療是首選且主要的治療手段，左旋多巴為首選治療藥物，患者也可選擇腦深部電刺激術(shù)。但無論藥物或手術(shù)，均對(duì)癥狀改善有限，且不能延緩病情的進(jìn)程，更無法治愈。

隨著對(duì)PD病理機(jī)制認(rèn)識(shí)的不斷深入，PD基因治療藥物逐漸受到關(guān)注，已有多項(xiàng)基因治療藥物進(jìn)入臨床研究階段。從目前披露的數(shù)據(jù)可知，基因治療能不同程度地改善PD患者的臨床癥狀，為其帶來了更多更新的治療選擇。

關(guān)于BBM-P002

BBM-P002是信念醫(yī)藥擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的AAV基因治療藥物。通過腦立體定向注射技術(shù)，基于具有神經(jīng)系統(tǒng)高親和性的工程化AAV載體，將多巴胺生成所需的關(guān)鍵酶，酪氨酸羥化酶（TH，tyrosine hydroxylase）和芳香族L-氨基酸脫羧酶（AADC，aromatic amino acid decarboxylase）的基因片段，遞送到紋狀體（主要為殼核）局部，使多巴胺合成所需關(guān)鍵的酶在大腦紋狀體區(qū)域長(zhǎng)期高水平地表達(dá)，從而持續(xù)產(chǎn)生多巴胺，治療帕金森病。有望實(shí)現(xiàn)"一次給藥、長(zhǎng)期有效"的治療效果。BBM-P002的生產(chǎn)則運(yùn)用了公司自主開發(fā)的大規(guī)模無血清懸浮培養(yǎng)工藝，符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》（GMP）要求。

參考文獻(xiàn)：
[1] Mengyue Niu，et al. Nat Med. 2026 Jun 10. https://doi.org/10.1038/s41591-026-04436-0.
[2] Kalia LV, et al. Lancet. 2015 Aug 29;386:896-912.
[3] Armstrong MJ, et al. JAMA. 2020 Feb 11;323(6):548-560.
[4] 帕金森病治療指南（第四版）. 中華神經(jīng)科雜志.2020.53(12):973-786.