成都2026年6月11日 /美通社/ -- 今日，成都金唯科生物科技有限公司自主研發的AAV基因治療藥物JWK002注射液治療X連鎖視網膜劈裂癥（X-Linked Retinoschisis，XLRS）的臨床研究成果，以原創性論著形式正式發表于國際頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》（The New England Journal of Medicine，NEJM）。作為全球創刊歷史最悠久、學術影響力頂尖的綜合性醫學期刊，《新英格蘭醫學雜志》憑借嚴苛的同行評審體系與鮮明的臨床轉化價值導向享譽全球，長期引領國際臨床醫學研究的前沿方向。
這是全球首個獲得NEJM刊載的XLRS基因治療臨床數據，標志著該遺傳性視網膜疾病正式邁入精準基因替代治療時代，更標志著中國原研First-in-Class眼科基因療法實現了從概念驗證到臨床獲益驗證的突破，為全球遺傳性視網膜疾病患者帶來了"一次治療、長期有效"的新希望。
X連鎖視網膜劈裂癥是由RS1基因突變導致的X連鎖隱性遺傳病。患者通常在兒童期或青少年期出現進行性視力下降、視網膜劈裂（視網膜層間分離）、黃斑劈裂、黃斑裂孔、視網膜脫離，最終可致法定盲。全球發病率約1/5,000~1/25,000，保守估計全球數十萬患者。目前全球無任何獲批藥物，僅能對癥支持或手術處理并發癥，無法修復根本基因缺陷。成都金唯科生物創新性地采用自互補重組腺相關病毒血清型8（scAAV8）載體，搭載經序列優化的人源RS1基因與光感受器特異性啟動子，精準實現了RS1基因在光感受器細胞中的特異性表達。臨床前研究顯示，通過視網膜下注射JWK002注射液（scAAV8-hRS1），能夠改善XLRS疾病小鼠模型的視網膜結構與功能，且在恒河猴體內表現出良好的安全性，為后續臨床試驗的開展奠定了堅實基礎。
本項臨床研究在四川大學華西醫院共入組12例受試者。在為期52周的臨床試驗隨訪期內，安全性方面，所有受試者的眼部及全身耐受性良好，未出現3級及以上不良事件，未發生與藥物相關的不良事件，亦未觀察到眼部炎癥反應。結構方面，患者視網膜劈裂腔閉合，視網膜結構恢復正常（如圖）。中心視網膜厚度（CRT）結果顯示，患者治療眼在第52周的平均CRT較基線下降（437.7 ± 153.4）μm。功能方面，12例患者在治療后第52周，治療眼的最佳矯正視力（BCVA）平均提升（10.8 ± 4.9）個字母數。整個隨訪期間，患者的視功能整體保持穩定增長。本項研究結果顯示，視網膜下注JWK002在XLRS患者中安全性良好，且可改善視網膜結構及功能，為后續的臨床開發奠定了堅實的基礎。目前JWK002項目已完成臨床II期患者的全部入組。
圖：兩名患者在基線和治療后第52周時的代表性黃斑OCT圖像。右上角為最佳矯正視力（BCVA）字母數
本研究由四川大學華西醫院眼科陸方教授、成都金唯科生物楊陽研究員、魏于全院士和溫州醫科大學附屬眼視光醫院張康教授擔任共同通訊作者，四川大學華西醫院眼科梁莉聰博士、佘凱芩博士為共同第一作者。
成都金唯科生物
成都金唯科生物由魏于全院士和楊陽研究員創立，位于成都市溫江區三醫創新中心，公司致力于眼科疾病、神經肌肉疾病、遺傳代謝疾病等的AAV基因治療新藥開發生物科技公司，目前已有多個在研管線的AAV基因治療產品進入了臨床研究階段。
成都金唯科生物已建成集AAV基因藥物研發、中試制備及質量控制為一體的3000平研發生產基地，已形成高度整合、完善的AAV基因治療"技術鏈"，基因治療藥物的研發能力以及AAV制備技術處于國內領先水平。金唯科自主研發的"兩質粒包裝系統"大幅提升AAV載體包裝效率，同時顯著降低生產成本，為AAV基因治療藥物臨床轉化及未來商業化普及奠定了核心優勢。公司制備的AAV基因治療產品已完成超過200例患者的臨床研究，顯示優異的安全性和有效性數據。
成都金唯科生物的核心管理層均來自國內外知名藥企、科研機構和高校，核心技術團隊背景涉及AAV載體設計、中試生產、質量研究及醫學臨床等，賦予金唯科從基因治療產品源頭設計、規模化中試制備以及醫學和臨床研究等一體化的運營水平。
成都金唯科生物將基于自身強大的技術平臺，通過與國內外領先行業伙伴開展合作，整合資源，實現AAV基因治療藥物的可及性，力求更快速惠及廣大患者。
