金賽藥業國際化再加速：兩款創新藥獲美國FDA臨床許可

上海2026年6月3日 /美通社/ -- 近日，長春金賽藥業有限責任公司（以下簡稱"金賽藥業"）在創新藥國際化進程中迎來重要進展。公司研發的PI3Kα抑制劑GenSci145片、B 細胞成熟抗原三聚體融合蛋白GenSci136注射液，雙雙獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的臨床試驗許可，分別擬用于治療攜帶PIK3CA突變的局部晚期或轉移性實體瘤，以及重癥肌無力（MG）。這標志著金賽藥業在腫瘤領域與神經領域的全球臨床開發邁出堅實一步。

GenSci145片：高選擇性PI3Kα抑制劑

GenSci145片獲得FDA許可開展臨床試驗，適應癥為攜帶PIK3CA突變的局部晚期或轉移性實體瘤。該藥物是金賽藥業開發的一款新型突變選擇性PI3Kα抑制劑，美國新藥注冊類別為 505(b)1。此前，GenSci145片已在國內獲得臨床試驗批準。

PIK3CA基因突變是多種實體瘤的重要驅動因素，在乳腺癌中發生率高達30%～40%^[1,2]，并可導致乳腺癌患者對內分泌治療、化療及靶向治療產生耐藥。部分PI3Kα抑制劑在臨床應用中因存在高血糖、皮疹、腹瀉等副作用，可能影響患者長期治療的耐受性和依從性。因此，臨床實踐中仍存在對具有更高靶向選擇性的PI3Kα抑制劑的需求。

臨床前研究顯示，GenSci145片對多種PIK3CA熱點突變具有高選擇性抑制活性，并表現出良好的血腦屏障穿透能力。上述發現為開展后續臨床研究提供了實驗依據。

注射用GenSci136：BAFF/APRIL 雙靶點拮抗劑

與此同時，金賽藥業另一款創新生物藥——注射用GenSci136，獲得FDA許可用于治療重癥肌無力的臨床試驗。該藥物是一款B細胞成熟抗原三聚體融合蛋白，可同時拮抗BAFF和APRIL雙靶點，美國新藥注冊類別為351(a)BLA。該藥物此前已在國內獲批全身型重癥肌無力臨床試驗，此次獲得美國FDA臨床試驗許可，是其全球臨床開發的又一進展。

重癥肌無力是一種罕見的自身免疫性疾病，全球患病率約為12.4/10萬人，我國發病率約為0.68/10萬人^[3]。患者可能出現波動性肌無力、上瞼下垂、復視、呼吸困難等癥狀，影響生活質量。重癥肌無力患者中，部分人群對現有治療反應有限或難以耐受長期用藥。開發新機制的治療藥物仍是該領域的研究方向之一。

GenSci136通過模擬B 淋巴細胞刺激因子和增殖誘導配體與其受體的天然結合方式以提高其阻斷活性，同時通過抗人血清白蛋白重鏈單域抗體設計以延長其在體內的半衰期，有望對體液免疫紊亂、致病抗體為核心機制造成組織損傷的多種自身免疫性疾病發揮治療作用，為重癥肌無力患者提供更優的治療選擇。

GenSci145與GenSci136接連獲得美國FDA臨床試驗許可，是金賽藥業從"單賽道領跑"向"多領域協同發展"戰略升級的生動縮影。目前，公司已搭建起涵蓋ADC、siRNA及長效緩釋等前沿技術平臺，在腫瘤、眼科、內分泌及代謝、女性健康、免疫和神經等領域形成多元化管線布局。

腫瘤領域，GenSci128針對TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，全球尚無同靶點藥物獲批，已在中、美獲批臨床，正在開展中國I期臨床試驗；三款雙靶ADC產品GenSci143（靶向B7-H3與PSMA）、GenSci139(靶向EGFR和HER2)、GenSci140(靶向葉酸受體α亞型，雙表位)，均已獲批中美臨床，進入一期臨床開發階段。

免疫與呼吸領域，IgG1雙抗GenSci161，同時靶向IL-1α和IL-1β，已在中國獲批開展化膿性汗腺炎、子宮內膜異位癥的臨床試驗。2026年6月，已進入中國I期臨床開發階段。其中化膿性汗腺炎適應癥亦獲得美國FDA臨床試驗許可。靶向SLC6A19的小分子抑制劑GenSci144，用于治療苯丙酮尿癥以及慢性腎病。2026年5月，苯丙酮尿癥新藥臨床試驗申請已獲批準。抗PD-1陽性T細胞清除劑GenSci120，已獲批成人系統性紅斑狼瘡、原發性干燥綜合征、類風濕關節炎臨床試驗。2026年6月，類風濕關節炎Ⅱ期臨床研究已啟動，首例受試者已入組。

金賽藥業表示，將繼續依托前沿技術平臺，加速推進具備全球競爭力的創新藥物臨床開發，致力于為全球患者提供更多元的治療選擇。

聲明：

1. 創新藥研發具有高風險，臨床試驗結果及最終獲批存在不確定性。
2. 本新聞旨在分享研發前沿資訊，僅供醫療衛生專業人士參閱，非廣告用途。
3. 金賽藥業不推薦任何未被批準的藥品、適應癥的使用。

參考文獻：