上海2026年4月16日 /美通社/ -- 近日，長(zhǎng)春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡(jiǎn)稱 "金賽藥業(yè)"）宣布，其自主研發(fā)的口服小分子生長(zhǎng)激素促分泌藥物 GS3-007a干混懸劑正式獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，即將開(kāi)展用于治療兒童特發(fā)性身材矮小（ISS） 的臨床研究。這是繼該藥物獲批開(kāi)展因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素缺乏所引起的兒童生長(zhǎng)緩慢的臨床研究后，在兒童生長(zhǎng)領(lǐng)域取得的又一里程碑。作為國(guó)內(nèi)首批進(jìn)入臨床階段，并在國(guó)際上率先開(kāi)展用于ISS治療研究的口服生長(zhǎng)激素促分泌藥物，該藥物的推進(jìn)為ISS的治療帶來(lái)了新的方向，有望改變生長(zhǎng)激素注射治療模式，開(kāi)啟全新"口服生長(zhǎng)激素新時(shí)代"。
GS3-007a干混懸劑注冊(cè)分類為化學(xué)藥品1類，是一種口服小分子生長(zhǎng)激素分泌素受體1a型（GHSR-1a）激動(dòng)劑，通過(guò)作用于垂體的GHSR-1a，增強(qiáng)內(nèi)源性生長(zhǎng)激素釋放。兒科學(xué)領(lǐng)域著名專家，華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院的羅小平教授表示："ISS 患兒雖垂體結(jié)構(gòu)與功能正常，但常表現(xiàn)為夜間生長(zhǎng)激素脈沖峰值降低或脈沖頻率減少，導(dǎo)致整體內(nèi)源性生長(zhǎng)激素暴露不足，從而影響生長(zhǎng)速度。GS3?007a 為生長(zhǎng)激素促分泌素受體激動(dòng)劑，可增加脈沖式生長(zhǎng)激素分泌，提升內(nèi)源性生長(zhǎng)激素與胰島素樣生長(zhǎng)因子-1水平，從機(jī)制上可用于 ISS 患兒的促生長(zhǎng)治療。其口服給藥方式突破了現(xiàn)有生長(zhǎng)激素治療依賴注射的限制，有望改善依從性，為矮小患兒提供新的治療選擇。"
兒童特發(fā)性身材矮小是兒科臨床常見(jiàn)的生長(zhǎng)發(fā)育障礙類疾病，是一組尚未明確病因，高度異質(zhì)的矮小疾病的統(tǒng)稱，指身高低于同年齡、性別和種族的平均身高2個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差以上或低于第3百分位數(shù)，且出生身長(zhǎng)、體重及身材比例均正常，未發(fā)現(xiàn)全身性、內(nèi)分泌、營(yíng)養(yǎng)、染色體異常或基因變異證據(jù)的矮小[1]。60%-80%的身材矮小兒童病因無(wú)法明確，被歸為ISS [2]。據(jù)權(quán)威數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前中國(guó)身高位于第三百分位數(shù)（P3）以下的矮小癥患者人數(shù)為510萬(wàn)左右，其中就診并確診的矮小癥兒童約23萬(wàn)[3]。目前主要治療手段為皮下注射類生長(zhǎng)激素藥物，主要包括每日一次的重組人生長(zhǎng)激素和每周一次的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素。
GS3-007a的研發(fā)基于金賽藥業(yè)在生長(zhǎng)激素領(lǐng)域近30年的深厚積淀。從1998年推出第一支國(guó)產(chǎn)重組人生長(zhǎng)激素粉劑，到2005年上市亞洲第一支生長(zhǎng)激素水劑，再到2014年全球首創(chuàng)PEG化長(zhǎng)效周制劑，其生長(zhǎng)激素系列產(chǎn)品持續(xù)引領(lǐng)行業(yè)發(fā)展，并全劑型收錄于2025年版《中國(guó)藥典》。如今，從周制劑到月制劑、口服制劑的研發(fā)管線推進(jìn)，體現(xiàn)了金賽藥業(yè)致力于持續(xù)創(chuàng)新突破、不斷優(yōu)化患者用藥體驗(yàn)，引領(lǐng)生長(zhǎng)激素治療步入一個(gè)"免打針"的口服新時(shí)代。未來(lái)，金賽將加速推進(jìn) GS3-007a干混懸劑的臨床進(jìn)程，為矮小患兒帶來(lái)全球領(lǐng)先的治療方案。
聲明：
1.創(chuàng)新藥研發(fā)具有高風(fēng)險(xiǎn)，臨床試驗(yàn)結(jié)果及最終獲批存在不確定性。
2.本新聞旨在分享研發(fā)前沿資訊，僅供醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士參閱，非廣告用途。
3.金賽藥業(yè)不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品、適應(yīng)癥的使用。
參考文獻(xiàn)： |
[1] 陳佳佳,曹冰燕,鞏純秀,等.兒童特發(fā)性矮身材診斷與治療中國(guó)專家共識(shí)[J].中國(guó)實(shí)用兒科雜志,2023,38(11):801-813.DOI:10.19538/j.ek2023110601. |
[2] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組, et al., 兒童特發(fā)性矮身材診斷與治療中國(guó)專家共識(shí). 中國(guó)實(shí)用兒科雜志, 2023. 38(11): p. 801-813. |
[3] World Population Prospects 2022-2050，結(jié)合人口學(xué)專家訪談，2023年4-15歲人口為1.69億人. |
