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— 為自身免疫性溶血性貧血這一潛在致命疾病中較常見的溫抗體型患者帶來快速、持久的療效 —
香港、上海和新澤西州弗洛勒姆公園2026年1月7日 /美通社/ -- 和黃醫藥（中國）有限公司（簡稱"和黃醫藥"或"HUTCHMED"）（納斯達克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布新型脾酪氨酸激酶（"Syk"）抑制劑索樂匹尼布用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血成人患者的ESLIM-02研究的III期注冊階段已達到第5至24周治療期間持久血紅蛋白（Hb）應答這一主要終點。
自身免疫性溶血性貧血（AIHA）是一種自身免疫性疾病，是由于產生抗自身紅細胞的抗體，而導致紅細胞的破壞所造成的疾病。自身免疫性溶血性貧血的發病率估計為每年每十萬成人中有0.8-3.0例，患病率估計為每十萬成人中有17例，死亡率為8-11%。[1],[2] 自身免疫性溶血性貧血中溫抗體型是最常見的類型[3]，占所有成人自身免疫性溶血性貧血病例的75-80%。[4]
ESLIM-02研究是一項在既往接受過至少一種標準治療后復發或難治性的原發或繼發性溫抗體型自身免疫性溶血性貧血成人患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的中國II/III期臨床試驗。該研究II期階段的結果已于2025年1月于《柳葉刀?血液病學 （The Lancet Haematology）》發表，與安慰劑相比，索樂匹尼布展示出令人鼓舞的血紅蛋白獲益，前8周的整體應答率為43.8%對比0%，24周索樂匹尼布治療期間（包括從安慰劑交叉的患者）的整體應答率為66.7%，且安全性良好。[5]該項研究的其他詳情可登錄clinicaltrials.gov，檢索注冊號NCT05535933查看。
ESLIM-02研究的主要研究者之一、中國醫學科學院血液病醫院張鳳奎教授表示："溫抗體型自身免疫性溶血性貧血是一種高度異質性且常呈慢性復發性疾病?；颊叱３霈F疲勞等癥狀，嚴重影響生活質量。若病情未得到有效控制，在嚴重個案中甚至可能危及生命。ESLIM-02研究取得積極的頂線結果凸顯了索樂匹尼布的潛力，有望為標準治療失敗后治療選擇有限的溫抗體型自身免疫性溶血性貧血患者帶來快速且持久的血紅蛋白響應，可能標志著該棘手疾病的治療領域中一項重要進展。"
中國醫學科學院北京協和醫院韓冰教授和蘭州大學第二醫院張連生教授亦為該研究的聯合主要研究者。ESLIM?02研究的完整數據將提交于近期的學術會議上發表。和黃醫藥計劃于2026年上半年向中國國家藥品監督管理局（國家藥監局）提交索樂匹尼布用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的新藥上市申請。
關于索樂匹尼布和溫抗體型自身免疫性溶血性貧血
索樂匹尼布是一種新型、研究性的選擇性口服小分子Syk抑制劑。Syk作為B細胞受體和Fc受體信號傳導通路中的一個關鍵蛋白，是多種亞型的B細胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治療靶點。
攜帶免疫球蛋白Fc-gamma受體（FcγR）的巨噬細胞加速清除被抗體包裹的紅細胞被認為是溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的致病機制。[6] 被激活的Syk會介導吞噬細胞中活化的Fc受體的下游信號傳導，導致對紅細胞的吞噬作用。[7] 此外，活化的Syk通過B細胞受體介導B淋巴細胞的激活并分化為能分泌抗體的漿細胞。[8] 抑制Syk可通過抑制吞噬作用和減少抗體產生，為溫抗體型自身免疫性溶血性貧血的治療帶來潛在幫助。
除了溫抗體型自身免疫性溶血性貧血以外，索樂匹尼布治療免疫性血小板減少癥的研究亦正在進行中。索樂匹尼布治療原發免疫性血小板減少癥的ESLIM-01中國III期研究（NCT05029635）的積極結果已于《柳葉刀?血液病學 （The Lancet Haematology）》發表。我們計劃于2026年上半年重新提交索樂匹尼布用于二線治療免疫性血小板減少癥的新藥上市申請。
和黃醫藥目前保留索樂匹尼布在全球的所有權利。
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[1] Eaton WW, Rose NR, Kalaydjian A, Pedersen MG, Mortensen PB. Epidemiology of autoimmune diseases in Denmark. J Autoimmun. 2007; 29 (1):1-9. doi: 10.1016/j.jaut.2007.05.002. [2] Roumier M, Loustau V, Guillaud C, et al. Characteristics and outcome of warm autoimmune hemolytic anemia in adults: new insights based on a single-center experience with 60 patients. Am J Hematol. 2014; 89 (9):E150-5. doi: 10.1002/ajh.23767. [3] Cotran Ramzi S, Kumar Vinay, Fausto Nelson, Nelso Fausto, Robbins Stanley L, Abbas Abul K. Robbins and Cotran pathologic basis of disease. St. Louis, Mo: Elsevier Saunders; 2005. p. 637. [4] Gehrs BC, Friedberg RC. Autoimmune haemolytic anemia. Am J Hematol. 2002; 69:258–271. doi: 10.1002/ajh.10062. [5] Zhao X, Sun J, Zhang Z, et al. Sovleplenib in patients with primary or secondary warm autoimmune haemolytic anaemia: results from phase 2 of a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2/3 study. Lancet Haematol. 2025;12(2):e97-e108. doi:10.1016/S2352-3026(24)00344-2 [6] Barros MM, Blajchman MA, Bordin JO. Warm autoimmune hemolytic anemia: recent progress in understanding the immunobiology and the treatment. Transfus Med Rev. 2010; 24(3):195‐210. doi: 10.1016/j.tmrv.2010.03.002. [7] Barcellini W, Fattizzo B, Zaninoni A. Current and emerging treatment options for autoimmune hemolytic anemia. Expert Rev Clin Immunol. 2018; 14(10):857‐872. doi: 10.1080/1744666x.2018.1521722. [8] Davidzohn N, Biram A, Stoler‐Barak L, Grenov A, Dassa B, Shulman Z. SYK degradation restrains plasma cell formation and promotes zonal transitions in germinal centers. J Exp Med. 2020; 217(3):e20191043. doi: 10.1084/jem.20191043. |
關于和黃醫藥
和黃醫藥（納斯達克/倫敦證交所：HCM；香港交易所：13）是一家處于商業化階段的創新型生物醫藥公司，致力于發現、全球開發和商業化治療癌癥和免疫性疾病的靶向藥物和免疫療法。自成立以來，和黃醫藥致力于將自主發現的候選藥物帶向全球患者，首三個藥物現已在中國上市，其中首個藥物亦于美國、歐洲和日本等全球各地獲批。欲了解更多詳情，請訪問：www.hutch?med.com或關注我們的領英專頁。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《美國私人證券訴訟改革法案》"安全港"條款中定義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了和黃醫藥目前對未來事件的預期，包括對索樂匹尼布用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血患者的治療潛力，以及索樂匹尼布在上述適應癥及其他適應癥中進一步臨床研究計劃的預期。前瞻性陳述涉及風險和不確定性。此類風險和不確定性包括下列假設：對研究時間和結果發布的預期、支持索樂匹尼布于中國或其他地區獲批用于治療溫抗體型自身免疫性溶血性貧血或其他適應癥的新藥上市申請的數據充足性、獲得監管部門快速審批或審批的潛力，索樂匹尼布的療效及安全性、和黃醫藥為索樂匹尼布進一步臨床開發計劃及商業化提供資金并實現及完成的能力，以及此類事件發生的時間等。當前和潛在投資者請勿過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅在截至本新聞稿發布當日有效。有關這些風險和其他風險的進一步討論，請查閱和黃醫藥向美國證券交易委員會、香港聯合交易所有限公司以及AIM提交的文件。無論是否出現新訊息、未來事件或情況或其他因素，和黃醫藥均不承擔更新或修訂本新聞稿所含訊息的義務。
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