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南京、上海和美國舊金山 2025年7月9日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細胞和抗體創新藥物研發、生產和銷售的生物制藥公司，宣布韓國食品藥品安全部（Ministry of Food and Drug Safety, MFDS）授予其自主研發的靶向BCMA的CAR-T細胞治療產品伊基奧侖賽注射液（Fucaso）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療既往經過至少三線治療后出現疾病進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
目前，韓國MFDS對孤兒藥的認定標準為：1）發病人數少于20,000人；2）藥物用于治療尚未開發出適當療法的疾病，或與現有替代療法相比安全性/有效性明顯提高。對于"境外有藥，境內無藥"的孤兒藥，韓國鼓勵孤兒藥進口*。伊基奧侖賽注射液獲得ODD后有望加速在韓國的注冊審批，使當地患者早日獲益。
馴鹿生物創始人、董事長兼首席執行官張金華女士表示："此次伊基奧侖賽注射液在韓國獲得孤兒藥資格認定，是繼今年5月獲得沙特阿拉伯ODD后，該產品取得的又一重要國際監管認可。這一認定有望加快這款CAR-T藥品在韓國的可及性。馴鹿生物正以‘多國并行、區域協同'的國際注冊戰略，推動該創新細胞療法在更多國家和地區獲批上市，惠及更廣泛的患者群體。"
| *《可獲得性視角下韓國孤兒藥供應保障體系研究及啟示》楊伊凡，謝金平，翁婷婷，閆麗羽，邵蓉（中國藥科大學國家藥物政策與醫藥產業經濟研究中心，南京211198） |
