上海2026年6月4日 /美通社/ -- 化療所致血小板減少癥（CIT）是抗腫瘤治療中的常見并發癥，常導致化療延遲、劑量降低甚至治療中斷，嚴重影響患者預后。全球范圍內，便捷、安全、有效的口服CIT治療方案仍存在巨大未滿足需求。一項由中國原研的口服血小板生成素受體激動劑海曲泊帕，正在改變這一領域的治療格局。
近日，2026年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會在芝加哥舉行，來自紀念斯隆凱特琳癌癥中心的Jodi V. Mones教授報告了一項海曲泊帕（Hetrombopag）治療CIT的全球III期、隨機、雙盲研究。該研究展示了這一中國原研口服促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）在國際人群中的科學設計與臨床價值，標志著中國在腫瘤支持治療領域的創新正獲得全球認可。作為該研究的核心研究者之一，Jodi V. Mones教授在ASCO大會期間接受了獨家專訪，圍繞CIT的未滿足需求、海曲泊帕的機制優勢及其對全球治療格局的變革潛力，分享了深度見解。
斯隆-凱特琳癌癥中心的Jodi V. Mones教授在2026年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上報告了一項關于海曲泊帕治療CIT的全球三期、隨機、雙盲研究
CIT管理面臨嚴峻挑戰，臨床亟需新選擇
Mones教授指出，CIT的定義是在骨髓抑制性化療背景下，患者血小板計數低于100×109/L。在臨床上，CIT患者可能出現各種程度的出血。此外，CIT 還會導致化療劑量降低、周期延遲以及相對劑量強度（RDI）的下降，從而影響抗腫瘤治療的療效。然而，當前針對CIT的治療手段十分有限。血小板輸注面臨全球供應緊張及同種免疫、過敏反應等風險；重組人白細胞介素-11（rhIL-11）可能引起心動過速和水腫，已很少用于臨床。臨床上雖有一些TPO-RA類藥物可供使用，但多為每周皮下注射給藥，患者需頻繁往返醫院，且劑量須根據血小板計數每周調整，對住得較遠的患者極為不便。因此，像海曲泊帕這種更方便的口服選擇藥物，正是具有成為理想方案的潛力。
海曲泊帕：機制創新驅動中國數據，堅實推動全球研究
海曲泊帕是恒瑞醫藥自主研發的新型口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），通過激活TPO-R介導的STAT和MAPK信號轉導通路，促進巨核細胞增殖分化和血小板生成。Mones教授解讀其獨特機制時表示， 海曲泊帕結合于TPO受體的跨膜部分，不與內源性TPO競爭結合位點，因此理論上不會拮抗患者自身TPO的生理功能，具有更高的靶向性和安全性。
一項在中國開展的Ⅲ期研究為其全球推進奠定了堅實基礎。該研究顯示，接受含鉑類化療的CIT患者每日服用海曲泊帕后，緩解率達到75.7%，且未觀察到血栓、≥2級出血等特別關注的不良事件，安全性良好。Mones教授強調，這些高質量的陽性數據直接推動了全球Ⅲ期研究的啟動。
Mones教授介紹， 本次在ASCO公布的全球Ⅲ期研究旨在系統評估海曲泊帕的安全性和有效性。研究分為兩個部分：A部分入組8-12例非亞洲患者，評估其在非亞洲人群中的藥代動力學特征；B部分則將患者按2:1比例隨機分配接受海曲泊帕或安慰劑治療，以全面評估該藥在國際多個人群中的療效與安全性。
CIT會影響腫瘤治療的正常進行，而一款能幫助患者維持原化療方案的口服藥物，將使這類患者顯著受益。Mones教授認為，海曲泊帕特別適合用于以下患者：需要多次、重復化療周期的患者；居住在遠離醫療中心且難以頻繁到診室接受注射治療的患者；以及希望在居家環境中管理血小板計數、保持正常生活節奏的患者。
CSCO指南升至1A級推薦，中國方案引領全球
在國內，海曲泊帕的臨床價值已獲得權威指南高度認可。在最新發布的《CSCO腫瘤治療所致血小板減少癥診療指南（2026版）》中，海曲泊帕的推薦級別提升至1A級——這是目前CTIT治療領域的最高推薦等級。基于海曲泊帕III期研究的高級別循證證據，該藥已成為CTIT治療的重要新標準。值得關注的是，海曲泊帕用于化療所致血小板減少癥的新適應癥已于2025年8月獲中國國家藥監局受理，此前CIT適應癥已獲美國FDA授予孤兒藥資格認定，為其國際化進程注入了強勁動能。
腫瘤支持治療與抗腫瘤治療同等重要。CIT的有效管理是保障化療全劑量、足周期順利完成的關鍵前提，直接關系到患者能否最大化抗腫瘤治療的獲益。此次全球Ⅲ期研究亮相ASCO大會，不僅是恒瑞腫瘤支持治療板塊產品管線邁向國際化的重要一步，更是中國原研創新方案為全球CIT患者貢獻中國智慧的有力證明。
Mones教授在專訪最后表示， 期待海曲泊帕能夠作為CIT全程管理的重要基石，引領腫瘤支持治療從被動應對走向主動預防的新階段，為全球化療患者帶來更安全、更便捷、更可及的口服治療新選擇。
