蘇州2025年7月29日 /美通社/ -- 康寧杰瑞生物制藥（股票代碼：9966.HK）宣布，HER2雙特異性抗體偶聯藥物（ADC）JSKN003獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治療胃癌及胃食管結合部癌（GC/GEJ）。
胃癌及胃食管結合部癌（GC/GEJ）是全球第5大常見癌癥，也是全球癌癥死亡的第5大原因，根據世界衛生組織下屬的國際癌癥研究機構發布的2022年全球惡性腫瘤統計報告顯示，全球每年約有96萬例新發病例、66萬例死亡病例。在美國，SEER數據庫模型預測顯示，2024年GC/GEJ新發病例26890例，新增死亡病例10880例，5 年總生存率不足40%。氟尿嘧啶類和鉑類化療藥物是常用的一線治療。可選的二線和后線治療包括紫杉醇聯合雷莫西尤單抗、紫杉醇、多西他賽、伊立替康和最佳支持療法，客觀緩解率約為15-25%。二線中位總生存期（OS）僅有8-9個月，后線中位總生存期僅4-6個月。
JSKN003是康寧杰瑞利用特有的糖基定點偶聯平臺自主研發的HER2雙抗ADC，將抗體分子KN026重鏈糖基經過酶催化和點擊化學反應獲得DAR值約為4的定點修飾抗體偶聯物，能夠結合腫瘤細胞表面的HER2，通過細胞內吞釋放拓撲異構酶Ⅰ抑制劑，進而發揮抗腫瘤作用。JSKN003較同類ADC藥物具有更好的血清穩定性、更強的旁觀者殺傷效應，有效地擴大了治療窗。澳大利亞Ⅰ期臨床研究JSKN003-101（NCT05494918）和中國Ⅰ/Ⅱ期臨床研究JSKN003-102（NCT05744427）顯示，JSKN003耐受性和安全性良好，在既往接受過多線系統性抗腫瘤治療后的多種晚期實體瘤患者中療效明顯，尤其在HER2高表達的胃腸道腫瘤患者中具有良好的抗腫瘤活性，詳細數據于2024年ESMO大會上首次公布，并于2025年6月ASCO年會上更新。
"孤兒藥資格認定"源自 《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓勵開發用于治療在美國患病人數低于20萬的疾病的創新藥措施。JSKN003獲得該認定后將有利于后續在美國的研發、注冊與商業化等方面獲得相關政策支持，包括研發費用資助、臨床研究費用稅收減免、處方藥用戶費用豁免、加速上市審評審批等，以及藥物獲批后有望獲得美國市場的7年獨占權。
關于JSKN003
JSKN003是康寧杰瑞利用領先的糖基定點偶聯平臺，基于KN026自主研發的HER2雙抗ADC，能夠結合腫瘤細胞表面的HER2，通過細胞內吞釋放拓撲異構酶Ⅰ抑制劑，進而發揮抗腫瘤作用。較同類ADC藥物，JSKN003具有更好的血清穩定性、更強的旁觀者殺傷效應，有效地擴大了治療窗。
在中國和澳大利亞進行的多項不同階段的臨床研究顯示了JSKN003良好的安全性。在接受過多線抗腫瘤治療的多種晚期實體瘤患者中，尤其是在鉑耐藥卵巢癌、HER2表達的乳腺癌以及HER2高表達的其他實體瘤患者中療效明顯。JSKN003已獲國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）授予突破性療法認定，用于治療鉑耐藥復發性上皮性卵巢癌、原發性腹膜癌或輸卵管癌。目前JSKN003治療HER2低表達乳腺癌、鉑耐藥卵巢癌、HER2陽性乳腺癌的三項Ⅲ期臨床研究以及多個探索性Ⅱ期臨床研究正在順利進行。
2024年9月，康寧杰瑞與石藥集團（股票代碼：1093.HK）全資子公司上海津曼特生物科技有限公司（以下簡稱"津曼特生物"）達成授權合作，津曼特生物獲得在中國內地（不包括香港、澳門及臺灣地區）開發、銷售、許諾銷售及商業化JSKN003用于治療腫瘤相關適應癥的獨家許可及再許可權，并成為JSKN003腫瘤相關適應癥在中國內地的唯一上市許可持有人（MAH）。康寧杰瑞保留JSKN003的獨家生產權。
關于康寧杰瑞
康寧杰瑞是一家以創新驅動、聚焦腫瘤治療領域的生物制藥公司。2019年12月12日，公司在香港聯交所主板上市（股票代碼：9966.HK）。
康寧杰瑞依托自主研發的單域抗體、雙特異性抗體、糖基定點偶聯、連接子載荷、雙載荷抗體偶聯及大分子藥物高濃度皮下制劑等核心技術平臺，構建了具有差異化創新和國際競爭力的產品矩陣，覆蓋抗體偶聯藥物（ADC）、雙抗及單域抗體等前沿領域。
公司已有1個產品獲批上市（恩沃利單抗注射液KN035，商品名：恩維達®，全球首個皮下注射PD-(L)1抑制劑），在腫瘤治療的便捷性和可及性上做出了重大突破。此外，公司有多個雙抗和雙抗ADC項目在臨床研究階段，并且快速推進以雙抗ADC和雙載荷ADC為主的臨床前管線。公司已與石藥集團、ArriVent、Glenmark等合作方達成多項針對產品或技術平臺的戰略合作。
"康達病患，瑞濟萬家"。康寧杰瑞致力于解決未滿足的臨床需求，不斷努力，開發高效、安全、具有全球競爭優勢的抗腫瘤藥物，以"中國智造"的抗癌方案惠及全球患者。
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