北京2026年6月17日 /美通社/ -- 2026年6月12日，由擎科生物主辦的寡核苷酸藥物沙龍（上海站）在上海張江希爾頓酒店圓滿舉辦。本次沙龍圍繞序列設計與遞送創新、CMC開發與IND申報等核心議題展開，匯聚來自科研院所、生物醫藥企業及投資機構的眾多行業專家，共同探討小核酸藥物領域的發展機遇與關鍵挑戰。
當小核酸藥物逐步邁入產業化加速階段，這不僅是一場技術交流，更是一場關于行業未來的深度對話。
產業進入加速期，交流比答案更重要
會議伊始，擎科生物董事長兼總裁馬石金先生發表開場致辭。馬總表示，中國小核酸產業正處于從"跟跑"邁向"并跑"、部分領域實現"領跑"的關鍵階段。在座的每一位，既是產業發展的見證者，也是推動者。與此同時，他也分享了擎科舉辦本次沙龍的初心是搭建一個開放、務實、純粹的交流平臺，讓行業真實問題得以直面，讓深度洞察得以碰撞。小核酸藥物的發展離不開產業鏈上下游的協同創新，無論是上游合成、遞送技術、CMC工藝，還是政策監管，都需要產業各方共同探索、共同推動。
技術縱深：從序列設計到IND的深度對話
海昶生物核酸研究部負責人白俊博士系統梳理了siRNA藥物從序列設計、化學修飾到遞送平臺的發展脈絡，并重點介紹了GalNAc、AOC、雙靶點小核酸、脂肪組織靶向以及腎臟遞送等前沿方向的最新進展。從技術演進到未來趨勢，報告全面展現了小核酸藥物研發領域的創新活力，也為與會者帶來了豐富的研發啟發。
浙江大學長三角智慧綠洲創新中心教授、擎科生物首席科學家陳麒先教授，從"剛性dsDNA如何凝聚"這一基礎科學問題切入，分享了團隊在核酸遞送領域的系列研究成果。報告重點展示了氟化修飾實現溶酶體繞行、多靶頭納米膠束突破非肝靶向遞送，以及中樞神經系統和腫瘤遞送方向的探索實踐，為長期困擾行業的非肝靶向遞送難題提供了新的研究思路。
瑞寧康生物創始人兼CEO、前FDA臨床定量藥理審評部部長、擎科生物首席科學顧問王亞寧博士，以親歷者視角深入解析了多個具有代表性的FDA審批案例。圍繞科學證據、替代終點選擇以及監管決策邏輯，王博士分享了自身豐富的審評經驗，并結合行業發展現狀，對小核酸藥物臨床開發和注冊申報中的關鍵問題進行了深入解讀。對于正在推進IND申報及臨床開發的企業而言，這些經驗具有重要的借鑒意義。
佑嘉生物聯合創始人趙成江博士結合多年項目實踐經驗，系統拆解了小核酸藥物從序列確定到IND申報過程中涉及的關鍵CMC決策節點。圍繞合成工藝、分析方法、制劑遞送、質量標準以及毒理批生產等核心環節，趙博士分享了項目推進過程中的經驗與思考，并從產業化角度闡述了CMC體系對于藥物開發的重要價值。研發階段的每一次技術選擇，都將在后續開發過程中不斷被驗證與放大，而完善的CMC體系正是推動項目順利轉化的重要基礎。
擎科生物小核酸技術負責人陳璽朝博士分享了《寡核苷酸藥物全流程開發平臺：從Hit篩選到CMC產業化實踐》，系統介紹了擎科在小核酸藥物研發與產業化服務領域的能力布局，展示了從序列設計、修飾優化、工藝開發到CMC研究的一體化服務體系，為創新藥企業加速項目推進提供了新的合作思路。
觀點碰撞：產業化進程中的機遇與挑戰
圓桌論壇由擎科生物副總裁杜軍主持，王亞寧博士、趙成江博士、陳麒先教授及上海司南園科投資總監趙曉贊共同參與。嘉賓們圍繞小核酸藥物研發與產業化過程中的熱點議題展開深入交流，從技術創新、CMC開發、監管審評到資本視角，多維度分享行業觀察與實踐經驗。
不同領域、不同角色的觀點在現場不斷碰撞，也讓與會嘉賓對小核酸藥物未來的發展方向有了更深入的思考。產業的發展從來不是單點突破，而是技術、監管、資本與產業鏈協同共進的結果。
扎根核酸底層能力，服務小核酸藥物全生命周期
作為本次沙龍的主辦方，擎科生物始終深耕核酸領域，持續推動小核酸藥物相關技術與服務平臺建設。
依托自主研發的核酸合成設備、核心原料體系以及規?；a平臺，擎科已構建覆蓋研發級到GMP級的全流程服務能力，為客戶提供從序列設計到產業化生產的一站式支持。目前，擎科已形成覆蓋小核酸藥物研發全周期的服務體系：
核酸合成與修飾平臺
支持siRNA、ASO及各類修飾寡核苷酸的定制開發，涵蓋2'-OMe、2'-F、PS、GalNAc偶聯等主流修飾類型，滿足不同研發階段需求。
小核酸藥物CDMO平臺
覆蓋從Hit篩選、Lead優化、工藝開發、分析檢測到IND-Enabling研究的全鏈路服務，為客戶提供高效、穩定的一體化CMC解決方案。
分析檢測平臺
建立完善的寡核苷酸分析方法體系，滿足研發及IND申報階段對于質量研究和數據支持的需求。
作為國內較早布局核酸產業鏈的企業之一，擎科不僅深耕核酸合成服務，更持續推動底層技術創新與產業能力建設。
從自主研發核酸合成設備，到核心原料開發、特色修飾技術創新，再到規模化GMP生產平臺建設，擎科逐步構建起覆蓋全產業鏈的自主技術體系。
與此同時，依托多年積累的實驗數據與技術經驗，擎科積極布局人工智能輔助藥物研發平臺，持續探索AI技術在核酸序列設計、候選分子篩選及工藝優化中的應用，為客戶提供更加高效、智能的研發支持。
在產業化階段，擎科也正在持續強化小核酸CDMO能力建設，通過規?；a平臺和成熟工藝體系，滿足客戶從研發到商業化階段不斷增長的需求。
小核酸，大時代
當前，小核酸藥物產業正迎來前所未有的發展機遇。
從技術創新到臨床轉化，從實驗室研究到產業化落地，每一次突破都離不開產業鏈上下游的協同創新與共同努力。
從實驗室創新到臨床轉化，從技術突破到產業落地，中國小核酸產業正在迎來屬于自己的黃金發展期。
未來，擎科生物將繼續攜手科研機構、創新藥企業及產業伙伴，共同推動小核酸藥物領域的技術進步與產業發展，為更多創新療法走向臨床和市場提供堅實支撐。
小核酸賽道的爆發，不是未來式，而是正在發生的現實。
擎科生物，期待與您同行。
